Cell therapy of monogenic diseases by the example miodistrofii mdx mice
- Authors: Mikhaylov VM1, Mikhailov VM1
-
Affiliations:
- Issue: Vol 5, No 3 (2010)
- Pages: 41-42
- Section: Articles
- Submitted: 11.01.2023
- Published: 15.09.2010
- URL: https://genescells.ru/2313-1829/article/view/121748
- DOI: https://doi.org/10.23868/gc121748
- ID: 121748
Cite item
Abstract
Группа моногенных заболеваний включает в себя
многочисленные формы патологии, обусловленные мутациями чаще всего структурных генов. Спектр заболеваний постоянно расширяется в связи с успехами молекулярной диагностики. Возможности лечения, как правило, ограничены лекарственной терапией. В настоящее время накапливаются данные об использовании как генной, так и клеточной терапии при лечении моногенных заболеваний. Клеточная терапия включает в себя как местную или общую трансплантацию стволовых клеток дикого типа, так и замену мутантных популяций стволовых клеток костного мозга на стволовые клетки дикого типа. Последний подход используется при лечении серповидно-клеточной анемии и (3-талас-семии. Известно, что стволовые клетки костного мозга участвуют в регенерации не только клеток гемопоэ-тического ряда, но также мышц и нервных клеток. Представляет интерес возможность использования замены мутантного костного мозга на костный мозг дикого типа при лечении нейромышечных заболеваний.
многочисленные формы патологии, обусловленные мутациями чаще всего структурных генов. Спектр заболеваний постоянно расширяется в связи с успехами молекулярной диагностики. Возможности лечения, как правило, ограничены лекарственной терапией. В настоящее время накапливаются данные об использовании как генной, так и клеточной терапии при лечении моногенных заболеваний. Клеточная терапия включает в себя как местную или общую трансплантацию стволовых клеток дикого типа, так и замену мутантных популяций стволовых клеток костного мозга на стволовые клетки дикого типа. Последний подход используется при лечении серповидно-клеточной анемии и (3-талас-семии. Известно, что стволовые клетки костного мозга участвуют в регенерации не только клеток гемопоэ-тического ряда, но также мышц и нервных клеток. Представляет интерес возможность использования замены мутантного костного мозга на костный мозг дикого типа при лечении нейромышечных заболеваний.