Cell therapy of monogenic diseases by the example miodistrofii mdx mice

Abstract

Группа моногенных заболеваний включает в себя
многочисленные формы патологии, обусловленные мутациями чаще всего структурных генов. Спектр заболеваний постоянно расширяется в связи с успехами молекулярной диагностики. Возможности лечения, как правило, ограничены лекарственной терапией. В настоящее время накапливаются данные об использовании как генной, так и клеточной терапии при лечении моногенных заболеваний. Клеточная терапия включает в себя как местную или общую трансплантацию стволовых клеток дикого типа, так и замену мутантных популяций стволовых клеток костного мозга на стволовые клетки дикого типа. Последний подход используется при лечении серповидно-клеточной анемии и (3-талас-семии. Известно, что стволовые клетки костного мозга участвуют в регенерации не только клеток гемопоэ-тического ряда, но также мышц и нервных клеток. Представляет интерес возможность использования замены мутантного костного мозга на костный мозг дикого типа при лечении нейромышечных заболеваний.