CHARACTERIZING OF INDUCED PLURIPOTENT MOUSE STEM CELLS CARRYING ALPHOIDTETO ARTIFICIAL CHROMOSOME WITH THE HUMAN GENE OF BLOOD COAGULATION FACTOR 8 (FVIII)

Abstract

Full Text

Искусственная альфоидная™0 хромосома человека (ИХЧ) представляет собой новый тип вектора для генной терапии. Созданная с помощью восходящего («bottom-up») подхода, она представляет собой мультимеризован-ный а-сателлитный димер ДНК, один из мономеров которого содержит сайт связывания белка CENP-B, а второй -последовательность тетрациклинового оператора (tetO) [1]. Нами были получены мутантные по FVIII индуцированные плюрипотентные стволовые (ИПС) клетки мыши, содержащие ИХЧ с человеческим геном FVIII. С помощью тератомного теста и иммуноцитохимической окраски было показано, что полученные клетки не теряют своих плюрипотентных свойств. Также нами была проанализирована устойчивость ИХЧ в данных клетках и показана их способность экспрессировать ген FVIII.