Pokazana vozmozhnost' lecheniya anemii Fankoni putem geneticheskoy korrektsii iPS-kletok
- Authors: Novik P.1
-
Affiliations:
- Issue: Vol 4, No 4 (2009)
- Pages: 6-7
- Section: Articles
- URL: https://genescells.ru/2313-1829/article/view/121390
- DOI: https://doi.org/10.23868/gc121390
- ID: 121390
Cite item
Open Access
Access granted
Subscription or Fee Access
Abstract
iPS-клетки, специфичные пациенту, могут стать основой нового метода лечения анемии Фанкони (АФ), генетического заболевания, при котором наблюдается несколько гематологических аномалий, ослабляющих способность к борьбе с инфекциями, ухудшающих доставку кислорода и свертываемость крови [2]. Частота возникновения АФ в Европе и США составляет 3 на 1 млн. населения [2]. Существует 13 генов (один из них сцеплен с половой Х хромосомой), мутации в которых могут стать причиной АФ [3]. Все эти гены относятся к одному метаболическому пути. У пациентов с АФ кроме нарушения гемопоэза также проявляется высокая предрасположенность к опухолеобразованию. В настоящий момент анемию Фанкони лечат пересадкой костного мозга от здоровых братьев или сестер пациента, полностью или частично идентичных по антигенам главного комплекса гистосовместимости. Однако и в этом случае остаётся высокая вероятность отторжения и других осложнений.
References
- Takahashi K., Tanabe K., Ohnuki M. et al. Induction of pluripotent stem cells from adult human fibroblasts by defined factors. Cell 2007; 131: 861-72. [Abstract <http://www.cell.com/abstract/S0092-8674(07)01471-7>]
- Tischkowitz M. D., Hodgson S.V. Fanconi anaemia. J. Med. Genet. 2003; 40, 1-10. [Full Text <http://jmg.bmj.com/cgi/content/full/40/1/1>]
- Wang W. Emergence of a DNA-damage response network consisting of Fanconi anaemia and BRCA proteins. Nature Rev. Genet. 2007; 8, 735-748. [Abstract <http://www.nature.com/nrg/journal/v8/n10/abs/nrg2159.html>]
- Pfeifer A., Ikawa M., Dayn Y., Verma I. M. Transgenesis by lentiviral vectors: lack of gene silencing in mammalian embryonic stem cells and preimplantation embryos. PNAS 2002; 99: 2140-5. [Full Text <http://www.pnas.org/content/99/4/2140.full>]
- Bogliolo M., Lyakhovich A., Callén E. et al. Histone H2AX and Fanconi anemia FANCD2 function in the same pathway tomaintain chromosome stability. EMBO J. 2007; 26, 1340-51. [Full Text <http://www.pubmedcentral.nih.gov/articlerender.fcgi?artid=1817623>]
- Zhou H., Wu S., Joo J.Y. et al. Generation of induced pluripotent stem cells using recombinant proteins. Cell Stem Cell 2009; 4(5): 381-4. [Full Text <http://www.sciencedirect.com/science?_ob=ArticleURL&_udi=B8G3V-4PKPP41-1&_user=10&_rdoc=1&_fmt=&_orig=search&_sort=d&_docanchor=&view=c&_acct=C000050221&_version=1&_urlVersion=0&_userid=10&md5=58df2d6ecf8ea0146342fc1b3c9e4b87>]
Supplementary files
