До встречи в Новосибирске на форуме «Биомедицина- 2016»

Дорогие коллеги!

Всего неделя остается до открытия в Новосибирске научного форума «Биомедицина- 2016», посвященного современным аспектам медицинских биотехнологий, включая генную терапию, редактирование генома, регенеративную медицину. На Форум съедутся более 200 делегатов со всей страны, чтобы провести не только традиционную конференцию с камерными докладами, но и обсудить в формате круглых столов важнейшие вопросы биомедицины:

Также будет продемонстрирован документальный фильм о жизни и научном творчестве великого русского гистолога – Александра Максимова.

Специально к этому событию в научной жизни страны журнал «Гены и Клетки» подготовил спецвыпуск (редактор – проф. С.М. Закиян), содержащий материалы российских исследований в области коррекции генома и индуцированных плюрипотентных клеток. Номер предваряет интервью одного из пионеров и основоположников метода – Федора Урнова.

Урнов Федор Дмитриевич – профессор генетики, геномики и эмбриологии факультета молекулярной и клеточной биологии университета штата Калифорния, Беркли; вице-президент компании Sangamo BioSciences, (Ричмонд, Калифорния, США). В 2014 г. по версии Thomson Reuters вошел в список самых влиятельных ученых мира – «The World’s Most Influential Scientific Minds».

«Нобелевская премия конечно же будет, но никакого реального значения это уже иметь не будет»

– Общая идея [коррекции генома] принадлежит двум учёным – Maria Jasin и Dana Carroll. …Нашей задачей было понять, как изменять последовательность генов человека с высокой эффективностью и точностью, в том числе в первичных клетках. Мы это и разработали в 2003–2005 гг. в биотехнологической фирме Sangamo вместе с моим коллегой Майклом Холмсом (Michael Holmes). Мы же и придумали термин «genome editing» (редактирование генома).

…

– Сегодня в нашем распоряжении три системы редактирования генома: нуклеазы цинковых пальцев (ZFN), эффекторные нуклеазы, подобные активаторам транскрипции (TALEN), и CRISPR/Cas9. Можно ли их назвать конкурирующими в плане внедрения?

– Сомнений быть не может – и настоящее, и будущее за технологией CRISPR/Cas9; чем проще, тем лучше, особенно для выполнения фундаментальных исследований. В прикладном же секторе, т.е. в геномодификации растений, животных, промышленном производстве белков и др. не всё так просто. Тут играют роль и ненаучные факторы. Например, принадлежность интеллектуальной собственности, которая в случае ZFN понятна и ясна, в случае TALEN не совсем ясна, а в случае Cas9 не ясна совершенно. Применяться будут, наверное, все три технологии.

…

- В клинике на данный момент применяются исключительно ZFN; через клинические исследования первой и второй фаз прошли более 80 человек. Кроме того, «Организацией по контролю лекарственных препаратов и продуктов питания» (Food and Drug Administrаtion, FDA) рассмотрены три заявки на начало клинических исследований по коррекции в гемопоэтических стволовых клетках (ГСК) – все с применением ZFN. Протоколы одобрены и по ним работа начнется уже в этом году. Говорить о клиническом будущем других технологий (TALEN, Cas9, megaTAL, meganuclease, Cpf1 и др.) на данный момент объективно невозможно. Слишком много вопросов, ответы на которые можно получить только в условиях клинического исследования.

…

– Как Вы видите этические рамки применения редактирования генома?

– В клинической сфере они такие же, как и при любой генотерапии. Обоснован ли риск? Понимает ли пациент этот риск? Есть ли однозначные данные, что есть шанс на успех?

…

– Будет ли Нобелевская премия за открытие редактирование генома? Или отдельные открытия в этой области?

– …Родители геноредактирования в академической науке – Maria Jasin, Dana Carroll, Carl Pabo, Aaron Klug, Jennifer Doudna; они получили нечто намного более значимое и ценное, чем любая премия. Они получили признание коллег-ученых. Кроме того, их открытие повсеместно принято в использование. Тут никакой премии не надо.

Полную версию интервью с Федором Урновым (записано М.О. Поповой) читайте в обеих версиях журнала «Гены и клетки».

До встречи в Новосибирске 26 июня!