Поиск Кабинет

Г.Л. Менткевич, А.А. Исаев, А.В. Приходько, И.В. Потапов, Р.В. Деев

О современном статусе и перспективах развития клинически значимых клеточных технологий
(Главное не мешать!)

 В материале приведена беседа врачей-разработчиков, администраторов и клиницистов, посвященная внедрению в практику здравоохранения банкирования клеток пуповинной крови и пупочного канатика. Приведены данные о проводимых в мире клинических исследованиях по оценке безопасности и эффективности применения клеток пуповинной крови.

 Ключевые слова: пуповинная кровь, кроветворение, РУСКОРД, Гемабанк.

 

G.L. Mentkevich, A.A. Isaev, A.V. Prikhodko, I. V. Potapov, R.V. Deev

On the current status and prospects for the development of clinically significant cell technologies

 The material contains a conversation between doctors-developers, administrators, and clinicians on the introduction of banking of umbilical cord blood and umbilical cord cells into healthcare practice. The data on clinical studies conducted in the world to assess the safety and effectiveness of the use of umbilical cord blood cells are presented.

 Keywords: umbilical cord blood, hematopoiesis, RUSCORD, Gemabank.

Р.В. Деев. Глубокоуважаемые коллеги, сегодня мы обсуждаем значимый для нашего здравоохранения вопрос – проблему разработки и внедрения биомедицинских трансплантационных технологий; в частности – статус в мире и России по сохранению гемопоэтических клеток и их применению в рамках канонических гематологических и негематологических показаний.

Первый мой вопрос заведующему лабораторией Гемабанка – кандидату медицинских наук Ивану Викторовичу Потапову. Иван Викторович, как на Ваш взгляд поменялись представления о возможностях клеточной трансплантологии за прошедшие 20 лет текущего века? Какое место в ней занимало и занимает банкирование и применение клеточных технологий?

И.В. Потапов. В начале текущего века клеточная трансплантология была широко представлена трансплантациями кроветворных стволовых клеток в лечении онкогематологических заболеваний. При этом на уровне фундаментальных исследований активно изучались свойства эмбриональных стволовых клеток, прогениторных региональных стволовых клеток (в т.ч. фетальных), а также произошел некоторый «ренессанс» в вопросах изучения свойств мезенхимальных стволовых (стромальных) клеток. 

Актульные для того периода представления о будущей роли этих клеток были оптимистичными и даже идеалистическими. Представлялось, что стволовые и прогениторные клетки из разных источников после трансплантации могут восстановить популяцию специализированных клеток (например, кардиомиоцитов, нейронов, гепатоцитов и т.д.) и кардинально изменить исходы таких тяжелых заболеваний как инфаркт миокарда, инсульт, цирроз печени.

В начале нулевых годов стартовало множество исследований по изучению безопасности и эффективности применения т.н. мононуклеарных клеток костного мозга для лечения различных форм ишемической болезни сердца. Вскоре стало понятно, что такой подход (достаточно простой с технологической точки зрения) не приносит значимых результатов. В частности, исследователи осознали, что идея о заместительной функции стволовых и прогениторных клеток в лечении болезней внутренних органов несостоятельна. Трансплантированные клетки, ауто- или аллогенные, не могли повлиять на репаративную регенерацию органов в достаточной степени, чтобы заместить рубцовую ткань, восстановить кровоснабжение и иннервацию, то есть de novo восстановить нормальную структуру органа после повреждения. 

Поэтому первым следствием такого «отрезвления» стала смена концепции заместительного эффекта клеточной терапии на регуляторную. В настоящее время основная масса ученых придерживается мнения, что клеточные популяции, привносимые в пораженный орган с терапевтической целью, оказывают паракринный эффект, выделяя различные регуляторные молекулы белковой природы, например, цитокины, а также микровезикулы. При этом они могут стимулировать региональные прогениторные клетки, ангиогенез, влиять на работу макрофагов и аутоиммунные процессы.

Вторым следствием стало то, что сравнительно простые технологии с использованием клеток, полученных в результате минимального набора лабораторных манипуляций не всегда и не везде применимы. Чтобы получить больший эффект от трансплантации с клетками нужно работать: наращивать целевые популяции, модифицировать in vitro, использовать достижения из смежных областей (генной и тканевой инженерии).

Что касается идеи банкирования, то, на мой взгляд, она не претерпела кардинальных изменений. Клеточные биобанки использовались и используются в онкогематологии для заготовки аутоклеток перед химиотерапией, банки пуповинной крови работают как источники донорского биоматериала. Идеология персональных банков пуповинной крови также кардинально не поменялась и по-прежнему продвигает идею сохранения клеток «нулевого дня» для использования в отдаленном будущем, а также для лечения некоторых болезней в педиатрии. В целом видно, что идея биобанкирования утрачивает романтический оттенок, приобретает более реалистичные и прагматические черты; становится рутинной.

А.В. Приходько. Я бы хотел дополнить исторический экскурс Ивана Викторовича нашим собственным опытом. Вы знаете, на этапе создания Гемабанка, в 2003 году, хотелось качественно реализовать у нас актуальные на тот момент медицинские услуги, перенять опыт западных коллег, и сделать банкирование доступным на всей территории России. Фактически, здесь мы были первопроходцами. Хочу отметить, что начинать что-то новое всегда нелегко, но у нас была сильная команда, и нас вдохновлял опыт банкирования за рубежом. На этой задаче мы и сосредоточились в первый год существования Гемабанка. Мы продвигались сразу в трех направлениях.

Первое направление - это обучение персонала роддомов забору пуповинной крови, чему, разумеется, предшествовали решения административных вопросов. Вторым направлением было создание информационно-просветительских программ, как во врачебных кругах, так и среди будущих родителей. Третий вектор - это обеспечение логистики для оперативной доставки биоматериала из роддомов из разных уголков России в столицу, т.к. лаборатория и криохранилище находятся здесь.

После того, как этот - первый этап работы был отлажен, мы начали подготовку ко второму, более сложному, на мой взгляд, этапу. Основной задачей на тот момент было актуализировать банкирование и клиническое применение гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови (ГСК ПК) в нашей стране. Мы не случайно открыли Гемабанк на базе Онкоцентра им. Н.Н. Блохина[1], т.к. это профильное учреждение занимается лечением онкологических и онкогематологических заболеваний с использованием гемопоэтических стволовых клеток костного мозга. Именно в этом учреждении была разработана уникальная методика по выделению, криоконсервации и хранению гемопоэтических стволовых клеток костного мозга. Эта же методика была успешно адаптирована и для пуповинной крови. 

 

Э. Глюкман (Париж, Франция), А.В. Приходько (Москва), А.А. Исаев (Москва), 2011

На тот момент богатый опыт выделения, криоконсервации и применения этого биоматериала был только у зарубежных коллег. Поэтому мы решили привлечь мировых лидеров, трансплантологов с большим опытом к обмену знаниями. Так зародилась идея проведения международных симпозиумов в Москве и нам удалось организовать и проводить его в течение нескольких лет. На один из таких симпозиумов была приглашена доктор, трансфузиолог, Элиан Глюкман, которая впервые в 1988 году провела трансплантацию ГСК ПК для лечения пациента с анемией Фанкони. Именно после этого случая начали создаваться донорские и персональные банки пуповинной крови в США, Европе и Азии. 

В России Гемабанк был и остается первым и единственным банком по сей день, чьи образцы были использованы клиентами для проведения родственных аллогенных трансплантаций. Так, в 2005 году Гемабанк выдал первый образец для проведения родственной аллогенной трансплантации для лечения нейробластомы 4 стадии. Трансплантация была проведена Г.Л. Менткевичем в Онкоцентре им. Н.Н. Блохина. У пациента после трансплантации в течение 5 лет наблюдалась устойчивая ремиссия. Этот случай стал началом эры клинического применения ГСК ПК из частного банка пуповинной крови, и уже ни у кого не возникало сомнения, что мы переходим на новый, третий этап развития компании – применение ГСК ПК в практической медицине России. 

Позднее была выполнена череда аллогенных трансплантаций для лечения пациентов с анемии Фанкони, лейкозов, синдрома Швахмана-Даймонда и др.

Р.В. Деев. Георгий Людомирович, согласны ли Вы с тем, что взгляды на клиническое применение гемопоэтических клеток из различных источников в клинической практике изменились?

Г.Л. Менткевич. Конечно. За более чем 50-летний период использования гемопоэтических стволовых клеток в терапевтических целях взгляды на сферы их применения существенно расширились. Меняются как показания, так и технологии их применения. Совершенствуются методы деплеции и селекции нужных популяций иммунокомпетентных клеток, проводятся исследования для придания селектированным клеткам желательных свойств (например, для усиления эффекта трансплантат против опухоли или уменьшения эффекта трансплантат-против-хозяина). Наиболее репрезентативные и достоверные исследования относятся к области проведения относительно стандартных методик традиционной трансплантации кроветворных клеток, в основном, при злокачественных заболеваниях крови. Вместе с тем развиваются подходы в изучении возможности применения клеточных технологий в области персонифицированной иммунотерапии злокачественных заболеваний, такие как адоптивная иммунотерапия дендритными вакцинами, использование цитотоксических лимфоцитов как аутогенных, так и аллогенных (например, при злокачественных опухолях центральной нервной системы). Особый интерес представляют наработки по возможному использованию клеток пуповинной крови и материала, который можно получать из пуповинно-плацентарного комплекса. Стволовые клетки, получаемые из этого источника, находят меньшее применение в стандартной трансплантационной практике, однако имеют ряд преимуществ при использовании в регенеративной медицине. Подкупает также способ их получения, при котором не требуется никаких манипуляций с донором или будущим пациентом, если данная процедура осуществляется в целях индивидуального сохранения.

Р.В. Деев. Иван Викторович, скажите пожалуйста, все же, каковы научно-обоснованные аппликации для клеточных технологий на сегодняшний день; что Вы прогнозируете на ближайшие 10-20 лет? Что может пересадка клеток дать практической онкологии? Антиэйджингу?

Нынешние горизонты клеточных технологий не показывают революционных сдвигов в практической медицине. Но, безусловно, они способны многое ей дать. Особенно если использовать их в сочетании с современными достижениями в создании генетических модификаций клеток (генетическое редактирование, перепрограммирование клеток перед трансплантацией), тканевой инженерии (создание 2d и 3d конструкций с живыми клетками), широким внедрением генодиагностики.

Что касается онкологии, то, как мне видится, методы воздействия на опухоль в виде химио- или лучевой терапии уже подходят к своему потолку, и фокус внимания онкологов сместился на методы активации противоопухолевого иммунитета. А это направление как раз развивается в плоскости клеточных технологий. 

Продление жизни – спекулятивная тема. Существует гипотеза о том, что кроветворные или мезенхимальные стволовые (стромальные) клетки, сохраненные в момент рождения, могут через 50 и более лет хранения на фоне успехов медицины будущего положительно повлиять на здоровье постаревшего владельца такого «вклада». Однако доказать или опровергнуть такую гипотезу сейчас нельзя, ведь первый образец пуповинной крови был сохранен в 1992 году, то есть самые «старые» 30-летние вкладчики сейчас не нуждаются в продлении жизни. 

Безусловно, персональный банк пуповинной крови не может жить только мечтами о будущем, это как минимум непрактично. Гемабанк сотрудничает со всеми клиническими центрами нашей страны, проводящими трансплантации в детской онкогематологии, к настоящему моменту нами выдано, а клиницистами трансплантировано по показаниям 6 образцов. Также образцы пуповинной крови востребованы для экспериментального лечения ДЦП. Для этих целей выдано 30 образцов.

Поскольку медицина развиваетсяинтенсивно, и в последние 15 лет появилось множество клинических исследований с использованием клеток пуповинной крови в лечении болезней внутренних органов неопухолевой природы, востребованность образцов будет медленно, но верно расти.

Еще одна услуга Гемабанка – выделение и хранение мезенхимальных (стромальных) клеток пупочного канатика. Клинические исследования в мире с использованием этого биоматериала начались сравнительно недавно и пока не дают сформулировать окончательных выводов о востребованности этого клеточного материала со стороны практического здравоохранения. 

Я думаю, что Гемабанку, чтобы оставаться в тренде современных биотехнологий и активно формировать их, необходимо развивать лабораторную базу, проводить больший объем собственных фундаментальных исследований.

Р.В. Деев. Александр Викторович, а как Вы видите драйверы развития гемабанков?

А.В. Приходько. Вы знаете, согласно данным международной статистики в настоящее время в мире, в частных и в донорских банках суммарно сохранено более 7 млн образцов пуповинной крови. При этом мировой запас пуповинной крови ежегодно увеличивается более чем на 600 000 образцов. В пуповинной крови содержится большое количество кроветворных стволовых клеток, которые успешно применяются в практическом здравоохранении для лечения более 100 различных заболеваний. Это известные факты.

Практика их клинического применения насчитывает более 30 лет. В мире действуют более 200 банков пуповинной крови. 10 мировых лидеров банкирования хранят свыше 4 млн образцов пуповинной крови, а также ткани и клеток пупочного канатика. Наибольший опыт хранения пуповинной крови накоплен США и Китаем. Они же проводят самое большое количество трансплантаций и клинических исследований по применению стволовых клеток пуповинной крови и пупочного канатика для лечения детского церебрального паралича (ДЦП), аутизма, болезни Альцгеймера, диабета, заболеваний сердца, печени, болезни Паркинсона и др.

В зависимости от стран пуповинную кровь сохраняют около 0,5-10% всех рожающих. Однако, например, в Сингапуре эта величина достигает 30%. Эксперты связывают такую большую разницу в отношении государства, а именно в некоторых странах предусмотрена выплата государственного пособия на рождение ребенка, часть из которого можно использовать для оплаты услуг биострахования, а также с широким распространением в стране комбинированной модели персонального и донорского хранения пуповинной крови. 

Во всемирной поисковой системе доноров костного мозга в настоящее время зарегистрировано более 30 млн доноров, из них 700 000 приходятся на донорские образцы пуповинной крови. В систему входят 75 регистров из 53 стран мира, а также 53 банка пуповинной крови из 36 стран, в том числе и из России. 

В РФ на сегодня работает 10 банков персонального и донорского хранения пуповинной крови. Суммарно в них сохранены более 100 000 образцов пуповинной крови. При этом, около 17 000 образцов сохранено в донорских банках (10 000 в Самарском центре «Династия», 5000 - в донорском банке стволовых клеток в Москве), 74 000 – в банках персонального хранения, из них более 32 000 образцов - в Гемабанке.

Безусловно, Россия использует мировой опыт и двигается за лидерами в области клеточных технологий. Успех США и Китая основан на колоссальных инвестициях, направленных на клинические исследования. Так, в этих странах сконцентрирован наибольший процент исследований, проводимых в мире. При появлении глобальных проблем, например таких, какой недавно стал COVID-19, первым отреагировал Китай. На данный момент там проведено несколько успешных клинических исследований по применению стволовых клеток пуповинной крови и пупочного канатика для профилактики и лечения осложнений коронавирусной инфекции. Важна поддержка государства в отношении ускоренного процесса утверждения протоколов клинических исследований. Гибкость и сплоченность работы частного и государственного секторов в данных вопросах, позволяет странам быстро реагировать на возникшую проблему. В этом плане мы менее динамичны по сравнению с США и Китаем.   

 

Н.П. Бочков (Москва), А.Г. Румянцев (Москва), А.В. Приходько (Москва), О.В. Тюмина (Самара)

Для ускорения процессов утверждения различных протоколов для исследований и применения пуповинной крови в России в 2019 году была зарегистрирована ассоциация специалистов и организаций в области заготовки, хранения и применения клеток пуповинной крови и клеточных технологий РУСКОРД. В настоящее время ассоциация РУСКОРД объединяет два донорских банка пуповинной крови и банки персонального хранения, в том числе “Гемабанк” (Россия), “МЦ Династия” (Самара), “Покровский банк стволовых клеток” (Санкт-Петербург), Уфимский банк стволовых клеток, Банк пуповинной крови (Владивосток) и “Био-Банкинг Солюшнс” (Москва). Ассоциация создана с целью регулирования деятельности участников отрасли, а также для поддержки и активного развития научных исследований в области клеточных технологий в регенеративной медицине и развития международного сотрудничества с ведущими мировыми исследовательскими университетами. 

Р.В. Деев. Мне кажется, что самое время спросить Артура Александровича о том, как общемировые тенденции способствуют разработкам и их внедрению в России. 18-летний опыт работы Вашего коллектива наверняка позволит Вам охарактеризовать особенности внедрения новых разработок в области клеточных и (даже) генных технологий в нашей стране?

А.А. Исаев. Внедрение «первых в классе» препаратов и инновационных медицинских технологий имеет хорошие перспективы при условии здравоохранения с большим бюджетом. Именно это стимулирует инвесторов вкладывать в новые разработки значительные средства. Наиболее благодатная почва для развития биотехнологий - экономики с большим рынком и высокой стоимостью услуг. Сегодня в этом лидируют опять же - США, а также Европа и Япония. Имеется  статистика, согласно которой 60% «первых в классе» препаратов разрабатывается и внедряется в США, около 20% - в странах ЕС, 13% - в Японии. Несколько развивающихся стран, включая Россию, Бразилию, Индию составляют около 1% рынка "первых в классе" препаратов. В последующем новые разработки выходят и на другие рынки. Если препарат появился в США и получил там рынок, дальше он будет развиваться в Европе, Азии, России и далее по миру.

Важно отметить, что в странах с невысокими расходами на здравоохранение перспектива внедрения новых разработок снижена. В нашу страну 99% новых препаратов и технологий приходит после регистрации и появления на других рынках.

Что касается принятия врачебным сообществом новых препаратов и технологий, то здесь играют большую роль клинические рекомендации. Врачебное сообщество формирует рекомендации по лечению того или иного заболевания. Когда препарат или технология включаются в эти рекомендации, то его могут использовать все врачи. Лечение с использованием препаратов, включенных в клинические рекомендации, финансирует государственное здравоохранение. Важно учитывать, что в нашей стране доля государственного здравоохранения составляет 96% и только 4% - это вложенные в систему частные деньги. Главные специалисты Минздрава, формирующие рекомендации, с одной стороны находятся под давлением потребностей пациентов, которые требуют использования новых препаратов. А с другой стороны – под давлением финансовых возможностей системы. Люди, возглавляющие врачебное сообщество, действуют с оглядкой на бюджеты. Поэтому многие препараты и методы лечения в стандарты лечения не включаются по причине низкого бюджета здравоохранения. А если новый препарат, услуга или технология не заложены в статьи расходов ОМС, то они будут недоступны большинству пациентов.

Сложности внедрения и доступа новых услуг и продуктов идущие к рынку в нашей стране приводят к тому, что средства, идущие на финансирование разработок, являются в основном государственными. Государство финансирует разработки через различные грантовые механизмы. Вместе с тем, многие частные компании и разработчики мало конкурентны в получении этих денег. Большинство грантов уходит в государственные институты и научные центры, у которых в свою очередь нет предпринимательского опыта, активности и мотивации для внедрения новых разработок в практику здравоохранения.

Государственное финансирование очень неэффективно выбирает и ведет процесс разработок. Зачастую деньги вкладываются в разработки, не имеющие реальных перспектив в здравоохранении.

Например, инновационный препарат Неоваскулген (первый геннотерапевтический препарат в России и третий в мире) разрабатывался за несколько лет до того, как в 2007 году мы, в Институте Стволовых Клеток Человека, стали активно заниматься этим направлением и его внедрением в практическое здравоохранение. В 2011 году препарат получил регистрационное удостоверение и только с 2020 года началось его активное внедрение в практику и достаточно массовое использование.

Во всем мире время разработки и внедрения инновационного препарата занимает около 12-15 лет. Но если этот путь проходится в России, то доступ к рынку занимает больше времен, чем за рубежом.

Р.В. Деев. Частные биотехнологические компании ведь могут оперировать и средствами частных инвестиций. 

А.А. Исаев. Что касается развития в России инвестиционных механизмов и поддержки со стороны государства инновационных направлений, том числе биотехнологий, то многие из этих механизмов работают и мы ими пользуемся.

Для развития медицинского направления созданы специальные условия. Медицинская деятельность в нашей стране не облагается налогом на прибыль, и это существенный элемент поддержки. Медицинские услуги также не облагаются налогом на добавленную стоимость. Это благодатная почва для развития частного здравоохранения. Есть хорошие инструменты для разработчиков в виде статуса резидента Сколково, различных инновационных центров, технопарков и территорий особых зон, которые дают различные преференции и снижают нагрузки, связанные с  налогами, платежами в фонды.

Мы используем разные механизмы. Например, Гемабанк для финансирования части развития, провел IPO - первичное публичное размещение ценных бумаг на Московской бирже. Сегодня Гемабанк акционерная компания, имеющая свои котировки на рынке и выплачивающая дивиденды. Фондовый рынок - это инструмент для привлечения ресурсов. На нем Гемабанк не только разместил акции, а также участвует в облигационной истории. Мы пользуемся широким спектром инструментов на фондовом рынке. И с точки зрения размещения ценных бумаг Институты Развития также оказывают поддержку. Так на Московской бирже создан специальный сектор - Рынок инноваций и инвестиций. Созданы инструменты субсидирования размещения. Пока этот механизм не является общепринятой практикой для инновационных компаний, но я уверен, что в последующем рынок капитала станет в России более востребованным источником финансирования.

Р.В. Деев. Георгий Людомирович, как этот процесс – развития биотеха и внедрения новых технологий выглядит на взгляд врача-клинициста? Как Вы видите происходящее?

Г.Л. Менткевич. Мы видим, что внедрение новых технологий и препаратов в последние годы происходит под жестким контролем разрешающих органов. Фармакологические компании тратят миллионы долларов и десятки лет на внедрение новых препаратов. Специфика развития фармакологического бизнеса на современном этапе, как правило, имеет ту особенность, что новые фармакологические средства направлены на глубинное взаимодействие с генетическим материалом клетки хозяина, отдаленные последствия которого не всегда возможно прогнозировать. Безусловно, перед нами стоят множественные медицинские проблемы, которые теоретически и практически могут быть решены с применением клеточного материала. Но при этом не следует забывать, что только собственные, не манипулированные клетки по всей видимости не несут существенного риска перестройки генетического репертуара пациента. В ситуациях с аллогенной трансплантацией стволовых клеток при неизлечимых заболеваниях мы поставлены перед жесткой дилеммой спасения жизни пациента. В случаях же использования аллогенного материала пуповинно-плацентарного комплекса безусловно можно предполагать взаимодействие фрагментов генетического материала донора с геномом пациента с неизвестными отдаленными последствиями. В первую очередь, с моей точки зрения, это касается системного введения аллогенного материала с регенеративной целью. Необходимо также рассматривать и возможные краткосрочные негативные эффекты. Хорошо известная способность мезенхимальных (стромальных) клеток подавлять реализацию эффекта «трансплантат против опухоли» свидетельствует о наличии иммуносупрессивного потенциала, который вряд ли носит специфический характер. В этом аспекте банкирование своих собственных клеток пуповинной крови, возможно пуповинно-плацентарного комплекса, представляется на сегодняшний день наиболее перспективным фундаментом дальнейшего применения клеточных технологий.  

Р.В. Деев. В этом контексте, Иван Викторович, какие перспективы применения – трансплантации сохраненных клеток вы видите, или, быть может, сами развиваете в Гемабанке?

И.В. Потапов. Конечно помимо лабораторных возможностей мы активно сотрудничаем с клиницистами, и с каждым коллективом у нас своя история взаимодействия: каждый случай трансплантации по-своему уникален. Однако есть и то, что их все объединяет. 

Во-первых, со стороны клиники всегда происходит тщательная подготовка, которая касается и оценки соотношения риск/польза, и подготовке реципиента, и тактики ведения в посттрансплантационный период и многих других аспектов. Во-вторых, Гемабанк свою часть работы касательно обработки, хранения и транспортировки образцов всегда выполняет максимально качественно, с применением как российских, так и лучших практик зарубежных стандартов. Это вместе создает фундамент, который минимизирует риски, связанные с лечением. Образцы, сохраненные в Гемабанке, принимались на лечение не только в нашей стране, но и в США, Ю. Корее, Германии, Грузии. Это означает, что клиницисты доверяют нам. 

С точки зрения медицинской науки эффективность и безопасность должны оцениваться в рамках клинических исследований, с группами контроля, рандомизацией и др. правилами, Гемабанк на данный момент не имел возможности организации таких исследований в силу специфики своей работы, ведь неизвестно, когда и кому и при каком заболевании может понадобиться образец. Но в целом, все трансплантации, и в частности, качество предоставленных образцов, были оценены клиницистами положительно.

А.В. Приходько. Дополню Ивана Викторовича. Важно, что Гемабанк стремится занять такую же лидерскую активную позицию на территории России, как мировые лидеры банкирования в США и в Китае. Это невозможно без обеспечения качества всего цикла нашей работы, а значит – образцов, сохраненных у нас. Как мы только что сказали, по количеству образцов, по их качеству, т.е. соответствию международным стандартам, Гемабанк лидирует на российском рынке персонального банкирования. 

Говоря о локальном преимуществе, хочется отметить прежде всего широкий спектр услуг, предоставляемый Гемабанком. В частности, мы единственный банк в РФ с лицензией на сохранение стволовых клеток пуповинно-плацентарного комплекса, которые подтвердили свою безопасность и эффективность в более 100 клинических исследованиях, проведенных в Европе и в Азии. Еще одним из преимуществ является территория охвата и предоставление доступа к услугам для всех наших граждан. Наше неоспоримое преимущество в том, что Гемабанк имеет опыт применения образцов своих клиентов, как в России, так и за рубежом, для лечения лейкоза, лимфом, анемии Фанкони, синдрома Швахмана-Даймонда и других крайне тяжелых заболеваний. Наши клиенты уверены в том, что их образцы сохранены с наибольшим возможным объемом клеточности биоматериала и жизнеспособны, т.к. выделением и криоконсервацией клеток занимаются не рядовые лаборанты, а высококвалифицированные дипломированные специалисты. Также они уверены в том, что биоматериал можно использовать для лечения и мы помогаем на всех этапах, даже если клиент выбирает зарубежную клинику, не говоря уже об отечественных центрах трансплантации, с которыми у Гемабанка большой опыт сотрудничества и ряда успешных трансплантаций.

Подчеркиваю, что Гемабанк сохраняет свои лидерские позиции уже на протяжении 18 лет. Этому безусловно способствует ориентир на международный опыт и стандарты, а также постоянный контроль за качеством оказания услуг на всех этапах, содействие клиентам, когда необходимо применить стволовые клетки пуповинной крови для лечения. 

Р.В. Деев. Артур Александрович, чуть-чуть расширим тему беседы. Что на Ваш взгляд объединяет гематологию и генетику? Почему Ваш бизнес в сфере биомедицины начавшись как саппорт гематологии, продолжил услугами в области генетики, репродуктологии, научными исследованиями в это сфере?

А.А. Исаев. Я не рассматриваю гематологию в контексте развития здравоохранения как нечто отдельное. Это часть здравоохранения и идеи использования принципов регенеративной медицины в гематологии были реализованы раньше, чем во многих других областях. В том числе идеи, связанные с генной терапией.

Гематология достаточно развитая область, благодаря знаниям о том, как регенерирует кроветворная ткань, какие генетические изменения приводят к тем или иным заболеваниям крови. Кроветворная ткань и стволовые клетки стали и способом лечения в регенеративной медицине и объектом лечения с помощью генной терапии. Регенеративная медицина тесно связана с генетикой. Изначально мы в ИСКЧ в большей степени были сфокусированы на регенеративной медицине, на том, что клетки человека могут обновляться, дифференцироваться, восстанавливать различные ткани и органы. Свойство «стволовости» клеток (воспроизводить себя и дифференцироваться) лежит в основе регенеративной медицины. Мы были сфокусированы на том, как можно это использовать, как применить клеточные технологии для лечения тех или иных заболеваний. Максимальных успехов в этом направлении достигли именно гематология и иммунология. Определенные успехи есть и в других направлениях. Еще стало понятно, что клетками кроветворной ткани костного мозга и пуповинной крови можно лечить, с точки зрения заместительной терапии, не только гематологические и онкологические заболевания, но и заболевания, связанные с изменением генетики клетки.

Какое-то время мы шли по этому пути. Потом стало понятно, что клеточная терапия имеет свои возможности и сложности. Например, связанные с недешевой экономикой методов клеточной терапии, их разработкой и внедрением. Часто мы – человечество, научная общественности, недостаточно понимаем механизмы доставки клеток в таргетные регионы организма. С другой стороны стали более понятны идеи, связанные с генной терапией. Ведь с помощью генетики и генной терапии мы можем поменять паттерн того, как развивается клетка. Именно поэтому мы начали развивать направление генной терапии, которое очень сильно конкурирует с клеточной по производственной эффективности, по затратам. И здесь геннотерапевтические препараты могут сильно выигрывать в плане себестоимости и цены.

 

А.В. Приходько (Москва), О.Ю. Верлинский (Чикаго, США), Б.В. Афанасьев (Санкт-Петербург), А. Цандер (Гамбург, Германия), 2012

Мы столкнулись с тем, что геннотерапевтические разработки - очень долгий процесс. Часто мы лечим заболевания, когда генетический дефект привел к уже сформировавшимся проблемам. Так возникла еще одна концепция, которая сегодня стала частью развития всего холдинга ИСКЧ, Гемабанка и ряда других наших проектов. Идея связана с тем, что данные о генетике мы можем получить с момента появления первой клетки нашего организма. Сразу после слияния сперматозоида и яйцеклетки. И даже до их слияния мы можем получить информацию о генетике половых клеток.

Согласно принципам медицины «4П», первая П - это профилактика. Мы можем выяснить риски развития заболеваний и их предотвратить. Так у нас возникла идея, что генетические скрининги и профилактика дают колоссально большую пользу и эффекты, даже превосходящие лечение. Мы стали активно развивать генетическую диагностику. Именно сочетание методов регенеративной медицины, генетической диагностики и генной терапии позволило нам реализовать такой уникальный план лечения, такие как трансплантация стволовых кроветворных клеток пуповинной крови девочке с генетическим заболеванием - синдромом Швахмана-Даймонда. Это заболевание со временем может привести к лейкозу. На самом деле, лечение можно провести таким образом, что родители смогут родить еще одного здорового ребенка. Затем, собрав его пуповинную кровь, использовать ее для лечения больной сестры с целью восстановления ее кроветворной системы клетками, свободными от генетической поломки, приводящей к заболеванию.

На таких ярких примерах мы уже показали, как с помощью сочетания методов клетчоной трансплантации и генетики можно профилактировать и лечить наследственные заболевания. Понимание взаимосвязанности регенеративной медицины и генетики позволяет создать сильные и эффективные инструменты для предупреждения и терапии целого ряда тяжелых заболеваний.

А.А. Исаев

Р.В. Деев. Как Вы считаете, какова репутация у Ваших компании и коллективов – среди врачей, пациентов, клиентов, инвесторов и бизнес-партнеров? Насколько это понятие (репутация) значимо для Вас, какой смысл Вы в него вкладываете?

А.А. Исаев. Я думаю, что о нашей репутации лучше скажут коллеги, с которыми мы работали. Но то, что мы слышим и чего добиваемся  - это профессиональное, ответственное и честное отношение к тому, что делаем. Это непросто. Иногда на пути велики соблазны попробовать внедрять технологии с низкой эффективностью, потому что на них уже потрачено немало времени. Или использовать какие-то «неприличные» инструменты взаимодействия с профессиональным сообществом.

Мы развиваем технологии, для которых видим реальную возможность применения. Процент эффективности разных технологий может варьировать, но с каждым шагом мы стараемся довести их до практического здравоохранения. Это касается и Гемабанка, который имеет приличное количество случаев использования сохраненных образцов пуповинной крови, и других проектов, развитие которых в том числе спонсировал Гемабанк: генная терапия, тканеинженерные генные матриксы, генетическая диагностика. Мы стараемся быть профессиональными. В основе нашей работы лежат принципы доказательной медицины и честности по отношению к пациентам и врачам. Именно за честность и профессионализм наши компании Гемабанк, Репробанк, Генетико и другие, ценят коллеги. Мы привыкли отвечать за качество своей работы, ее эффективность и обоснованность.

Р.В. Деев. Это достаточно оптимистично. Давайте спросим у клинициста, есть ли основания к оптимизму? Реализуются ли все наши мечты по лечению сложных пациентов в ближайшем будущем?

Г.Л. Менткевич. Мечты? Это громко сказано. Чисто с профессиональной точки зрения мне хотелось бы, чтобы исследования в области применения клеточных технологий (а они на самом деле этого заслуживают) проводились в клиниках с соблюдением критериев доказательной медицины и не носили сенсационного характера, могли быть проверены и качественно задокументированы. Для России, клеточные технологии могли бы быть важным направлением в плане развития прикладной медицинской науки. Для этого нужно не так уж много: главное не мешать. 

Р.В. Деев. Уважаемые коллеги, благодарю всех за беседу!

 

[1] ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина» Минздрава России.

Подписаться на новости
328
Дата: 13 февраля 2021 г.
© При копировании любых материалов сайта, ссылка на источник обязательна.
Подняться вверх сайта