Авторы
Орищенко К.Е., Софронова Ю.К., Чупахин Е.Г., Лунeв Е.А., Мазунин И.О.
Технологии направленного редактирования ядерного генома активно и успешно используются в лабораториях по всему миру. Нуклеазы на основе доменов типа «цинковые пальцы» (ZFN) и нуклеазы на основе эффекторных TAL-белков (TALENs) уже адаптированы для внесения двухцепочечных разрывов в митохондриальной ДНК (мтДНК). Появившаяся недавно более эффективная и универсальная технология CRISPR\Cas9 находится на начальном этапе её адаптации для мтДНК.
Цель настоящей работы – модификация нуклеазы Cas9, одной из составляющих функциональных частей системы CRISPR\Cas9, для специфического импорта во внутримитохондриальное пространство. Адаптация второго компонента системы – направляющей РНК, позволяющая осуществлять ее специфическую доставку в митохондрии, даст возможность использовать данную систему для направленной деградации мтДНК содержащей мутации, а в перспективе позволит разработать подходы для её редактирования.