Поиск Кабинет

Клинические исследования для лечения наследственных заболеваний методами геномного редактирования

Гены & Клетки: Том XIV, №2, 2020 год, стр.: 51-57

DOI: 10.23868/202004023

 

Авторы

Я.С. Слесаренко, А.В. Лавров, С.А. Смирнихина

ДЛЯ ТОГО ЧТОБЫ СКАЧАТЬ СТАТЬЮ В ФОРМАТЕ PDF ВАМ НЕОБХОДИМО АВТОРИЗОВАТЬСЯ, ЛИБО ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ

Новые высокоэффективные и простые в использовании инструменты редактирования генома открывают возможность лечения различных заболеваний, в том числе наследственных, онкологических и инфекционных. В обзоре представлена информация о клинических исследованиях, направленных на разработку методов лечения моногенных заболеваний с применением таких систем редактирования генома как ZFN, TALEN, а также CRISPR/Cas9. Клинические исследования проводят для шести наследственных заболеваний: мукополисахаридоз I и II типов, серповидно-клеточная анемия, β-талассемия, гемофилия В и врожденный амавроз Лебера 10. Данные о безопасности и эффективности геномного редактирования пока ограничены и отдаленные последствия такого вмешательства еще предстоит изучить.

Ключевые слова: CRISPR/Cas9, TALEN, ZFN, геномное редактирование, клинические исследования, наследственные заболевания.

 

Clinical trials for the treatment of hereditary diseases by genome editing

New effective and easy-to-use genome editing tools open up the possibility of treating various diseases, including hereditary, oncological and infectious. The review provides information about clinical trials of developing therapies for monogenic diseases using genome editing systems such as zinc finger nucleases (ZFNs), transcription activator-like effector nucleases (TALENs), and clustered regularly interspaced short palindromic repeats and CRISPR-associated protein 9 (CRISPR/Cas9). Clinical trials are carried out for six hereditary diseases: mucopolysaccharidosis types I and II, sickle cell anemia, β-thalassemia, hemophilia B, and Leber congenital amaurosis 10. Knowledge about safety and efficacy of genome editing are still limited and the long-term effects of such intervention have to be studied.

Keywords: CRISPR/Cas9, TALEN, ZFN, genome editing, clinical trials

Подняться вверх сайта