iPS-клетки, специфичные пациенту, могут стать основой нового метода лечения анемии Фанкони (АФ), генетического заболевания, при котором наблюдается несколько гематологических аномалий, ослабляющих способность к борьбе с инфекциями, ухудшающих доставку кислорода и свертываемость крови [2]. Частота возникновения АФ в Европе и США составляет 3 на 1 млн. населения [2]. Существует 13 генов (один из них сцеплен с половой Х хромосомой), мутации в которых могут стать причиной АФ [3]. Все эти гены относятся к одному метаболическому пути. У пациентов с АФ кроме нарушения гемопоэза также проявляется высокая предрасположенность к опухолеобразованию. В настоящий момент анемию Фанкони лечат пересадкой костного мозга от здоровых братьев или сестер пациента, полностью или частично идентичных по антигенам главного комплекса гистосовместимости. Однако и в этом случае остаётся высокая вероятность отторжения и других осложнений.