Поиск Кабинет

Ответы руководителя Центра конструирования хромосом университета Тоттори (Япония) профессора Митсуо Ошимура на вопросы редакции КТТИ

- Глубокоуважаемый профессор Ошимура, почему вы решили обратиться в совей практике к искусственным хромосомам в качестве векторов для доставки терапевтических генов? Чем Вас не удовлетворили вирусные носители?

- Практически все используемые сейчас векторы обладают ограниченной емкостью для терапевтического гена, отсутствием контроля за количеством копий, которые могут возникнуть в клетке после генного переноса, либо опасностью инсерционного мутагенеза, вызванной интеграцией в геном хозяина. Нашаискусственнаяхромосомачеловека (ИХЧ) позволяетизбежатьэтихрисков.

- Не так давно Вы сделали хромосому с геном дистрофина, чтобы проверить ее безопасность и эффективность при лечении миопатии Дюшенна; почему было выбрано именно это заболевание?

- Дело в том, что не смотря на то, что несколько научных групп в мире создали различные геннотерапевтические конструкции для борьбы с этим заболеванием, ни в одном случае они не содержали полного гена дистрофина из-за его чрезвычайно большого размера. Только технология ИХЧ позволяет внести в клетку полный ген. Понимая такие уникальные свойства мы решили работать с нерешенной ранее проблемой.

- На какой стадии эта работа сейчас?

- Нами была показана полноценная коррекция генетического дефекта в индуцированных плюрипотентных стволовых клетках (iPS) мышей с модельной мышечной дистрофией Дюшенна (мыши линии mdx) и в iPS клетках от больных, страдающих этим заболеванием.  Подчеркну, что созданная искусственная хромосома пока не использовалась для генной терапии в клинической практике. Наш Центр работает совместно с профессором Джулио Коссу из University College London (Великобритания). Совместно мы установили, что применение ИХЧ приводит к «смягчению» проявлений дистрофии у мышей линии mdx. Недавно доктор Коссу разработал протокол для дифференцировки iPS клеток человека в мезоангиобласты. Протокол был применен к iPS клеткам пациентов с дистрофией Дюшенна. Таким образом ожидается, что комбинация  iPS-клеток, дифференцированных из них предшественниц мышечных волокон и ИХЧ станет мощным инструментом для борьбы с этой болезнью.

- Доказана ли безопасность ИХЧ?

- Полностью этоещенесделано. Будем это делать, используя животную модель.

- На Ваш взгляд, может ли быть полезна разрабатываемая технология не только для лечения, но и, например, для улучшения физиологической или репаративной регенерации?

- Да, сейчас мы конструируем такую ИХЧ, которая будет содержать такие гены, которые позволять увеличить эффективность развития и дифференцировки клеток по мышечному пути. - Большое спасибо!

К вниманию читателей: 11 октября 2013 года в рамках VI Ежегодного Международного Симпозиума «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий» состоится лекция профессора Джулио Коссу «Клеточная терапия мышечных дистрофий».

Подписаться на новости
495
Дата: 09 февраля 2013 г.
© При копировании любых материалов сайта, ссылка на источник обязательна.
Подняться вверх сайта