Поиск Кабинет

Современное патогенетическое лечение и разработка новых методов генной и клеточной терапии муковисцидоза

Гены & Клетки: Том XIII, №3, 2018 год, стр.: 23-31

DOI: 10.23868/201811029

 

Авторы

С.А. Смирнихина, А.В. Лавров.

ДЛЯ ТОГО ЧТОБЫ СКАЧАТЬ СТАТЬЮ В ФОРМАТЕ PDF ВАМ НЕОБХОДИМО АВТОРИЗОВАТЬСЯ, ЛИБО ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ

Реферат

болевание, вызываемое мутациями в гене CFTR. До недавнего времени терапия муковисцидоза сводилась к симптоматическому лечению респираторных инфекций и мальабсорбции.
В последние годы произошел существенный прогресс в патогенетической терапии заболевания, а также возникли предпосылки для развития новых методов генной терапии. В обзоре
рассмотрены современные методы лечения муковисцидоза, часть из которых уже используется в клинике (патогенетическая терапия модуляторами CFTR), другая часть — только развивает-
ся (генная терапия, в том числе геномное редактирование, и клеточная терапия).

Ключевые слова: муковисцидоз, CFTR, модуляторы CFTR, геномное редактирование, генная терапия, CRISPR/Cas9, р.F508del.

 

Modern pathogenesis-based methods and development of new gene and cell-based
methods for cystic fibrosis treatment

Cystic fibrosis is a monogenic autosomal recessive disorder caused by mutations in CFTR gene. Until recent days, cystic fibrosis therapy was limited to symptomatic treatment of respiratory infections
and malabsorption. In last years pathogenetic therapy of the disease received significant progress and premises for development of new methods of gene therapy came into sight. In the review, modern methods of cystic fibrosis treatment are considered, some of them are already used in the clinic (pathogenesis-based therapy with CFTR modulators), while the other part is only developing
(gene therapy, including genome editing and cell therapy).

Keywords: cystic fibrosis, CFTR, CFTR modulators, genome editing, gene therapy, CRISPR/Cas9, p.F508del.

Подняться вверх сайта