Поиск Кабинет

Пред- и посттранскрипционная модификация генетической информации в программе лечения мышечных дистрофий

Гены & Клетки: Том XI, №2, 2016 год, стр.: 42-52

 

Авторы

Яковлев И.А., Деев Р.В., Соловьева В.В., Ризванов А.А., Исаев А.А.

ДЛЯ ТОГО ЧТОБЫ СКАЧАТЬ СТАТЬЮ В ФОРМАТЕ PDF ВАМ НЕОБХОДИМО АВТОРИЗОВАТЬСЯ

Реферат

Сегодня имеется целый ряд геннотерапевтических ме тодов для восстановления функции белка утраченной в результате мутации, проводится большое количество как доклинических, так и клинических исследований безопас ности и эффективности препаратов-кандидатов, которые должны позволить осуществить этиотропный подход к ле чению наследственных заболеваний. Одной из самых рас пространенных и социально значимых групп генетических болезней является мышечная дистрофия, включающая в себя такие заболевания как миодистрофия Дюшенна и дисферлинопатия. Для этих заболеваний пока не найдено эффективного метода генной терапии, несмотря на значи тельный объем исследований в этой области.

Настоящий обзор призван рассмотреть основные ген нотераветические стратегии в лечении миодистрофий, а именно пред- и посттранскрипционную модификацию био синтетической (генетической) информации и проанализи ровать наиболее перспективные из них.

Подняться вверх сайта