Поиск Кабинет

Пред- и посттранскрипционная модификация генетической информации в программе лечения мышечных дистрофий

Гены & Клетки: Том XI, №2, 2016 год, стр.: 42-52

 

Авторы

Яковлев И.А., Деев Р.В., Соловьева В.В., Ризванов А.А., Исаев А.А.

Сегодня имеется целый ряд геннотерапевтических ме тодов для восстановления функции белка утраченной в результате мутации, проводится большое количество как доклинических, так и клинических исследований безопас ности и эффективности препаратов-кандидатов, которые должны позволить осуществить этиотропный подход к ле чению наследственных заболеваний. Одной из самых рас пространенных и социально значимых групп генетических болезней является мышечная дистрофия, включающая в себя такие заболевания как миодистрофия Дюшенна и дисферлинопатия. Для этих заболеваний пока не найдено эффективного метода генной терапии, несмотря на значи тельный объем исследований в этой области.

Настоящий обзор призван рассмотреть основные ген нотераветические стратегии в лечении миодистрофий, а именно пред- и посттранскрипционную модификацию био синтетической (генетической) информации и проанализи ровать наиболее перспективные из них.

Ключевые слова: генная терапия, мышечные дистрофии, миодистрофия Дюшенна, дисферлинопатия, клинические исследования, транс-сплайсинг, экзон-скиппинг

Pre- and posttranscriptional genetic information modification in muscular dystrophy treatment

Nowadays, a whole range of genetherapeutic methods is being used to restore a lost protein function due to mutation, a big number of preclinical and clinical studies of potential drugs that may allow to implement an etiotropic approach is being performed. One of the most prevalent and socially significant groups of genetic pathologies is muscular dystrophy, including such diseases as Duchenne muscular dystrophy and dysfelinopathy. Despite a large number of studies in this field, there is no effective method of gene therapy for these diseases yet.

This work is intended to review main genetherapeutic methods in myodystrophy treatment, especially pre- and posttranscriptional genetic (biosynthetic) information modification, and analyze most optimal of them.

Keywords: gene therapy, muscular dystrophy, Duchenne myodystrophy, dysferlinopathy, clinical trials, trans-splicing, exon-skipping.

Подняться вверх сайта